Наши дети: шанс есть всегда

Еще осенью в редакцию «НК» обратился новокаховчанин с вопросом: почему собирают деньги на лечение девочки от спинально-мышечной атрофии (СМА), мол, средства уже собрали, а сбор не прекратился.

Дело в том, что те средства, о которых говорил мужчина, направили на лечение одного ребенка. А детей, больных СМА, на Херсонщине трое, о чем стало известно в ноябре 2020 года во время подписания меморандума о сотрудничестве между областным департаментом здоровья и фармацевтической компанией RocheUkraine еще при губернаторе Юрии Гусеве. Общественность и жители области знают о двух девочках с диагнозом СМА – Аделине Мотенко и Маше Сахно, а вот о судьбе третьего ребенка ничего неизвестно.

«Согласно Меморандуму, компания RocheUkraine будет способствовать поставкам в Херсонскую область на бесплатной основе разработанного ею инновационного препарата «Рисдиплам», который позволяет лечить СМА, синтезируя белок, которого не хватает у детей с этим заболеванием», написал тогда Ю.Гусев на своей странице в фейсбук.

Несмотря на подписанный документ, для лечения Маши и Аделины деньги собирали не только всей областью, но и всей страной. Благодаря неравнодушным людям, родители Маши Сахно собрали нужную сумму в феврале этого года, Аделины – в ноябре. Дети уже получили заветный укол препарата Zolgensma, о чем сообщили их мамы. Хотя это совсем не означает, что борьба с болезнью закончилась.

– Пациенту со СМА нужен ортопед, респираторный терапевт, диетолог и так далее. Без этого не будет толку, даже если сделать заветный укол. Он может приостановить развитие болезни, но нужна реабилитация, – рассказывает заведующая Центра орфанных (редких) заболеваний Охматдета Наталья Пичкур.

Проблема в том, что СМА нужно диагностировать до начала симптомов, сразу после рождения малыша. Так происходит в США и Европе. Для того, чтобы своевременная диагностика заработала у нас, нужна государственная программа. Например, в Польше на ее разработку ушло шесть лет.

Программы нет, но шансы есть

Наталья Пичкур рассказывает, что в случае со СМА многое зависит от квалификации доктора, к которому попадет ребенок. Профессионал быстро сориентируется и отправит на анализы. Если не повезет с врачом, можно упустить драгоценное время.

– Лекарств в Украине пока нет, но это не значит, что ничего нельзя сделать. С такими детьми проводят реабилитацию, следят, чтобы они не теряли в весе, кормят их специальным питанием и таким образом у болезни выигрывают время. Тем более, сейчас МОЗ работает над тем, чтобы лекарства появились и на них выделили деньги, – говорит Наталья.

На момент подготовки публикации только трое детей из Украины получили укол Zolgensma – Мария и Аделина из Херсонской области и полуторагодовалая Ева Короленко из Одессы – в апреле выиграла лотерею от производителя Zolgensma и получила укол бесплатно.

Эмиграция ради спасения

Родители детей, больных СМА, уезжают в те страны, где их дети могут получить лечение. Чаще всего в Польшу, где, как мы уже сказали, действует госпрограмма лечения СМА. Здесь с 2019 года всем нуждающимся жителям страны можно бесплатно получить такой препарат как Spinraza. Украинский фонд «Дети со СМА» вместе с родителями больных детей в свое время пытался зарегистрировать его в Украине, но безуспешно.

Тем не менее, в январе 2020-го его все-таки зарегистрировали, также такой нужный Evrysdi, но этих лекарств все равно нет. Нет программы для больных СМА – нет финансирования. Родители могут купить их за границей, но это очень дорого.

– Чтобы заложить финансирование, нужно посчитать, сколько больных в Украине нуждаются в лекарствах и сколько денег в год нужно на это выделять, – объясняет Дарья Гапечкина, которая входит в родительский комитет фонда «Дети со СМА». – Только в 2021 году диалог с МОЗ сдвинулся с мертвой точки – они собираются посчитать пациентов. У нашего фонда есть свой реестр, мы могли бы передать данные. Но у них своя стратегия, и все движется слишком медленно. А в это время дети теряют физические навыки. За четыре месяца 2021 года в Украине умерли шестеро пациентов со СМА.

По словам Дарьи, у родителей времени для раздумий нет. В Польшу уже уехали 52 семьи. В единичных случаях люди переезжают в Германию и Испанию, но в этих странах нужно дольше получать статус, позволяющий лечить ребенка.

По данным фонда «Дети со СМА», всего в Украине живут 246 таких пациентов. Помимо эмиграции, у них есть еще два варианта: продлевать жизнь на поддерживающей терапии – массажи и гимнастика, со временем подключить ребенка к аппарату неинвазивной вентиляции легких и кормить через зонд. Или собирать деньги на препараты самим. Если не делать ничего, ребенок с первой и второй формой СМА, скорее всего, умрет.

– Правда, в прошлом году несколько десятков детей из Украины начали участвовать в программе расширенного доступа Evrysdi, – говорит Дарья Гапечкина. – Они с сентября бесплатно получают препарат от производителя, и у многих, особенно тех, у кого только недавно появились симптомы СМА, впечатляющие результаты. Но программа заканчивается в мае, и что дальше будет с этими детьми – неизвестно.

По материалам центральных СМИ